Sta per partire uno studio clinico volto alla valutazione della tollerabilità e dell’efficacia del salbutamolo in pazienti di età adulta con SMA 3. Si tratta di uno studio della durata di due anni, randomizzato, in doppio cieco, salbutamolo-placebo, cui collaborano diversi centri di eccellenza del nostro Paese: il Centro di Genetica dell’Università Cattolica di Roma (Dr.ssa Brahe), il Policlinico Gemelli di Roma (Dr. Mercuri), la Clinica Neurologica delle Molinette di Torino (Dr.ssa Mongini), la Clinica Neurologica dell’Università di Padova (Prof. Angelini), l’Istituto Besta di Milano, la Clinica Neurologica del Policlinico di Messina (Prof. Vita), il Centro di Cardiomiologia dell’Università di Napoli (Dr.ssa Politano).
Saranno inclusi nello studio 60 pazienti con diagnosi genetica di SMA 3, di età compresa tra i 18 e i 50 anni. Non saranno inserite nello studio donne in stato di gravidanza o in allattamento.Lo studio prevede una visita di selezione, durante la quale verranno eseguiti esami ematochimici, un prelievo per analisi molecolare, una valutazione cardiologica, una valutazione della massa ossea e della forza muscolare, nonché prove spirometriche. I pazienti rispondenti ai criteri di inclusione saranno inseriti nel trial e randomizzati al gruppo farmaco o placebo. Ogni paziente sarà visitato nuovamente dopo un mese, dopo 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi.Lo scopo di questo studio è verificare se la somministrazione del salbutamolo aumenta i trascritti di SMN2 con un corrispondente miglioramento del quadro clinico del paziente. Lo studio è stato approvato dai Comitati Etici degli Istituti partecipanti ed è stato finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Per maggiori informazioni e/o per offrire la propria disponibilità, potete telefonare allo 02-23942255 o al 3383034731 oppure scrivere una email a
lmorandi@istituto-besta.it
Saranno inclusi nello studio 60 pazienti con diagnosi genetica di SMA 3, di età compresa tra i 18 e i 50 anni. Non saranno inserite nello studio donne in stato di gravidanza o in allattamento.Lo studio prevede una visita di selezione, durante la quale verranno eseguiti esami ematochimici, un prelievo per analisi molecolare, una valutazione cardiologica, una valutazione della massa ossea e della forza muscolare, nonché prove spirometriche. I pazienti rispondenti ai criteri di inclusione saranno inseriti nel trial e randomizzati al gruppo farmaco o placebo. Ogni paziente sarà visitato nuovamente dopo un mese, dopo 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi.Lo scopo di questo studio è verificare se la somministrazione del salbutamolo aumenta i trascritti di SMN2 con un corrispondente miglioramento del quadro clinico del paziente. Lo studio è stato approvato dai Comitati Etici degli Istituti partecipanti ed è stato finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
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