La somministrazione di una proteina chiamata prolattina nei topi SMA (forma grave) ha dimostrato di rallentare la perdita di peso, migliorare la funzione motoria ed aumentare la durata in vita di circa il 70%.
La prolattina è un ormone la cui funzione primaria è quella di promuovere la produzione di latte nelle donne che allattano.
Recettori di prolattina si trovano in numerose parti del corpo, tra cui le ovaie, il cuore, i polmoni, le ghiandole surrenali, i muscoli scheletrici e alcune aree del sistema nervoso centrale.
È importante sottolineare che la prolattina è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica ed entrare nel sistema nervoso centrale.
La prolattina è un ormone la cui funzione primaria è quella di promuovere la produzione di latte nelle donne che allattano.
Recettori di prolattina si trovano in numerose parti del corpo, tra cui le ovaie, il cuore, i polmoni, le ghiandole surrenali, i muscoli scheletrici e alcune aree del sistema nervoso centrale.
È importante sottolineare che la prolattina è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica ed entrare nel sistema nervoso centrale.
I risultati sono stati riportati online il 25 luglio 2011 sulla rivista Journal of Clinical Investigation, da un team di scienziati dell'Università di Ottawa e del Centro di Ricerca sull’Apoptosi presso il CHEO Research Institute di Ottawa, Ontario, Canada ("Prolactin increases SMN expression and survival in a mouse model of severe spinal muscular atrophy via the STAT5 pathway").
La causa molecolare alla base della SMA è la carenza della proteina chiamata SMN (survival of motor neurons), che porta alla morte delle cellule nervose del midollo spinale che controllano i muscoli scheletrici. I ricercatori hanno dimostrato che nei topi iniettati con la prolattina, la molecola ha significativamente elevato l'espressione del gene SMN, aumentando i livelli della proteina, attraverso la manipolazione del gene SMN2. Anche le cellule umane hanno mostrato una maggiore produzione di proteina SMN se trattate con prolattina.
E’ un dato ormai assodato che l’aumento della produzione della proteina SMN attraverso il gene di backup SMN2 si traduce in una strategia terapeutica vincente nella SMA, e numerosi studi negli ultimi dieci anni l’hanno ampiamente dimostrato. Molte strategie terapeutiche per la SMA si basano sul aumento della produzione della proteina SMN da parte del gene SMN2. La prolattina è uno dei numerosi composti che hanno dimostrato di provocare un aumento della produzione di proteina SMN rispetto a quella che normalmente sarebbe prodotta dalla fonte di backup di istruzioni genetiche per questa proteina (gene SMN2). Questo meccanismo sembra funzionare attivando quello che è conosciuto come il JAK-STAT5 pathway (una sequenza di reazioni chimiche cellulari).
Saranno necessari ulteriori test per tradurre questi risultati sulla prolattina dai topi agli esseri umani. Tuttavia il gruppo di studio suggerisce che l’effetto di innalzamento dei livelli SMN della prolattina potrebbe rivelarsi ancora più potente negli esseri umani che nei topi, confermando quindi il potenziale della sostanza nel trattamento di pazienti che già presentano i sintomi della SMA.
La prolattina inoltre è già stata testata nell’uomo per la sua capacità di aiutare le madri dei neonati prematuri a produrre latte, ed è stato provato essere un farmaco sicuro in questo contesto. Per questo fatto il suo sviluppo quale potenziale terapia per la SMA potrebbe procedere molto più velocemente di un farmaco che non è mai stato testato negli esseri umani. I ricercatori hanno inoltre riferito che i dati supportano la sperimentazione della prolattina negli studi clinici.
La causa molecolare alla base della SMA è la carenza della proteina chiamata SMN (survival of motor neurons), che porta alla morte delle cellule nervose del midollo spinale che controllano i muscoli scheletrici. I ricercatori hanno dimostrato che nei topi iniettati con la prolattina, la molecola ha significativamente elevato l'espressione del gene SMN, aumentando i livelli della proteina, attraverso la manipolazione del gene SMN2. Anche le cellule umane hanno mostrato una maggiore produzione di proteina SMN se trattate con prolattina.
E’ un dato ormai assodato che l’aumento della produzione della proteina SMN attraverso il gene di backup SMN2 si traduce in una strategia terapeutica vincente nella SMA, e numerosi studi negli ultimi dieci anni l’hanno ampiamente dimostrato. Molte strategie terapeutiche per la SMA si basano sul aumento della produzione della proteina SMN da parte del gene SMN2. La prolattina è uno dei numerosi composti che hanno dimostrato di provocare un aumento della produzione di proteina SMN rispetto a quella che normalmente sarebbe prodotta dalla fonte di backup di istruzioni genetiche per questa proteina (gene SMN2). Questo meccanismo sembra funzionare attivando quello che è conosciuto come il JAK-STAT5 pathway (una sequenza di reazioni chimiche cellulari).
Saranno necessari ulteriori test per tradurre questi risultati sulla prolattina dai topi agli esseri umani. Tuttavia il gruppo di studio suggerisce che l’effetto di innalzamento dei livelli SMN della prolattina potrebbe rivelarsi ancora più potente negli esseri umani che nei topi, confermando quindi il potenziale della sostanza nel trattamento di pazienti che già presentano i sintomi della SMA.
La prolattina inoltre è già stata testata nell’uomo per la sua capacità di aiutare le madri dei neonati prematuri a produrre latte, ed è stato provato essere un farmaco sicuro in questo contesto. Per questo fatto il suo sviluppo quale potenziale terapia per la SMA potrebbe procedere molto più velocemente di un farmaco che non è mai stato testato negli esseri umani. I ricercatori hanno inoltre riferito che i dati supportano la sperimentazione della prolattina negli studi clinici.
fonti:
MDA