Uno studio supportato da Telethon dimostra per la prima volta nel topo l'efficacia del trapianto di cellule staminali.
Per la prima volta un trapianto di cellule staminali modifica il decorso dell'atrofia muscolare spinale in un modello murino: lo ha annunciato uno studio del gruppo di Giacomo Comi dell'Università di Milano, finanziato da Telethon e Association Francaise contre le Myopathies, e pubblicato il 2 settembre 2008 sul Journal of Clinical Investigation. L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Alla base della malattia c'è un danno a livello di un particolare gene, SMN1, essenziale per garantire la sopravvivenza di queste cellule. Attualmente non esiste cura per la SMA, che è al secondo posto fra le malattie genetiche che portano alla morte nell'infanzia. Il trapianto di cellule staminali potrebbe davvero rappresentare una possibile terapia per questi malati e per chiunque in generale sia affetto da malattie che colpiscono i motoneuroni (come la sclerosi laterale amiotrofica, per esempio). Il gruppo di Comi ha sperimentato questa strategia terapeutica su topi malati di SMA: dopo aver iniettato nel liquido cerebro-spinale cellule staminali neurali prelevate da altri topi, i ricercatori hanno visto che queste erano in grado di raggiungere il midollo spinale e di trasformarsi ("differenziarsi" in gergo tecnico) in motoneuroni. In altre parole, le cellule staminali introdotte dall'esterno si sono posizionate nel posto giusto comportandosi nel modo giusto. Le cellule staminali hanno cominciato a produrre sostanze che hanno un effetto positivo sulla sopravvivenza cellulare e a modificare l'ambiente circostante (come hanno confermato anche delle analisi effettuate negli Stati Uniti). Dopo il trapianto, la sopravvivenza dei topolini è cresciuta di circa il 40%, un dato che sembra indicare come questa sia una strada da percorrere. Il passo immediatamente successivo sarà studiare nel dettaglio il processo del differenziamento, per capire quali sono i meccanismi e le condizioni che permettono alle cellule staminali di diventare dei motoneuroni funzionanti. Dall'altra parte, in vista di un’applicazione nell'uomo, occorrerà individuare una fonte accessibile e utilizzabile di cellule staminali da trapiantare: in questo senso le buone notizie vengono dalle cellule staminali somatiche riprogrammate, come si è visto anche recentemente nel caso della sclerosi laterale amiotrofica.
Roma, 05/09/2008
http://www.telethon.it/maratona2007/DettaglioNews.aspx?id=1519
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