Repligen Corporation, in un comunicato stampa congiunto con Families of SMA, ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per iniziare uno studio clinico di fase I su volontari sani, onde valutare la sicurezza del potenziale farmaco RG3039, denominato anche Chinazoline495, sviluppato specificamente per l'atrofia muscolare spinale.
Questo studio clinico di fase I sarà condotto in doppio-cieco, a dose singola ascendente, su volontari adulti sani per valutare il profilo farmacocinetico (il modo in cui il farmaco si distribuisce nel corpo) e la sicurezza di RG3039 in un massimo di 40 soggetti. Lo studio sarà il primo passo nello sviluppo clinico di RG3039 quale potenziale trattamento per la SMA. Questa sarà la prima sperimentazione clinica di un nuovo farmaco specificamente progettato per trattare la SMA e il primo approccio terapeutico mirante ad aumentare i livelli della proteina SMN.
La SMA è la principale causa di morte per malattia genetica nei bambini al di sotto dei due anni: i pazienti, privi del gene funzionale SMN1, sopravvivono solo perché gli esseri umani posseggono un secondo gene chiamato SMN2, che produce bassi livelli di proteina SMN. RG3039, un composto biodisponibile per via orale, è un inibitore di un enzima di trasformazione dell’RNA con effetti diretti su SMN2 e ha dimostrato di aumentare la produzione della proteina SMN in cellule derivate da pazienti. Inoltre RG3039 ha dimostrato di migliorare la mobilità e la durata della vita in modelli animali preclinici di SMA.
Dopo il completamento dello studio, e in attesa di ulteriore approvazione della FDA, Repligen prevede di condurre un secondo studio di fase I in persone affette da SMA. Se i risultati di questo secondo studio di sicurezza saranno favorevoli, RG3039 potrà quindi avanzare alla sperimentazione clinica mirante alla determinazione della sua efficacia in persone affette da SMA.
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