Sta finalmente per iniziare il reclutamento dei pazienti SMA per la sperimentazione clinica promossa dalla società biotecnonologica francese Trophos con il farmaco olesoxime (TRO19622). Ne dà notizia il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari ONLUS tramite il suo sito web.
Si tratta di uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, riguardante pazienti SMA con forma II e III, non deambulanti, di età compresa tra i 3 e i 25 anni, avente come obiettivo la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco.
Per il reclutamento dei pazienti, Trophos ha scelto di appoggiarsi al network europeo Treat-NMD, al quale aderisce anche il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari Italiano. Tutti i pazienti iscritti al Registro potenzialmente idonei ad essere inclusi nella sperimentazione saranno contattati direttamente, insieme ai clinici di fiducia indicati nella scheda di registrazione, per fornire maggiori informazioni e per verificare l’interesse a partecipare allo studio clinico.
Si tratta di uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, riguardante pazienti SMA con forma II e III, non deambulanti, di età compresa tra i 3 e i 25 anni, avente come obiettivo la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco.
Per il reclutamento dei pazienti, Trophos ha scelto di appoggiarsi al network europeo Treat-NMD, al quale aderisce anche il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari Italiano. Tutti i pazienti iscritti al Registro potenzialmente idonei ad essere inclusi nella sperimentazione saranno contattati direttamente, insieme ai clinici di fiducia indicati nella scheda di registrazione, per fornire maggiori informazioni e per verificare l’interesse a partecipare allo studio clinico.
Tutte le persone interessate alla partecipazione al trial dovranno quindi iscriversi al Registro, onde facilitare i contatti e la procedura di inclusione nello studio o, nel caso siano già iscritti, verificare di aver inserito correttamente tutti i dati richiesti, compresa la validazione genetica della diagnosi e il riferimento (e contatto) del medico di fiducia. Per ulteriori dettagli sul trial e il reclutamento pazienti fare riferimento al sito del Registro, a questa pagina.
Al recente Convegno Nazionale Asamsi-Famiglie SMA di Pisa, svoltosi l’11 e 12 settembre, il dott. Enrico Bertini, coordinatore del trial per l’Italia, ha presentato a grandi linee la prossima sperimentazione: sono coinvolti sei Paesi europei, tra i quali due che partecipano per la prima volta ad uno studio simile. Essi sono Francia, Germania, Regno Unito, Belgio, Polonia e Italia. Saranno reclutati 150 pazienti, di cui 100 assumeranno il farmaco e 50 il placebo.
Il dott. Bertini ha illustrato anche i principali criteri di inclusione ed esclusione del trial: essi sono molto articolati e fanno riferimento, oltre che all’età e alla forma della patologia, anche al punteggio ottenuto nelle prove funzionali con l’utilizzo di due scale diverse. I Centri clinici italiani coinvolti nello studio saranno 4 o 5, localizzati nelle tre aree geografiche italiane. Oltre a Roma e Milano è presumibile che parteciperanno anche Messina e un’altra città del centro-nord.
La sperimentazione avrà una durata di due anni, ma già alla fine del primo anno si avranno i primi risultati, sulla base dei quali lo studio potrà continuare ancora per un anno oppure interrompersi subito.
Al recente Convegno Nazionale Asamsi-Famiglie SMA di Pisa, svoltosi l’11 e 12 settembre, il dott. Enrico Bertini, coordinatore del trial per l’Italia, ha presentato a grandi linee la prossima sperimentazione: sono coinvolti sei Paesi europei, tra i quali due che partecipano per la prima volta ad uno studio simile. Essi sono Francia, Germania, Regno Unito, Belgio, Polonia e Italia. Saranno reclutati 150 pazienti, di cui 100 assumeranno il farmaco e 50 il placebo.
Il dott. Bertini ha illustrato anche i principali criteri di inclusione ed esclusione del trial: essi sono molto articolati e fanno riferimento, oltre che all’età e alla forma della patologia, anche al punteggio ottenuto nelle prove funzionali con l’utilizzo di due scale diverse. I Centri clinici italiani coinvolti nello studio saranno 4 o 5, localizzati nelle tre aree geografiche italiane. Oltre a Roma e Milano è presumibile che parteciperanno anche Messina e un’altra città del centro-nord.
La sperimentazione avrà una durata di due anni, ma già alla fine del primo anno si avranno i primi risultati, sulla base dei quali lo studio potrà continuare ancora per un anno oppure interrompersi subito.
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