Isis Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato uno studio clinico di
fase I con il farmaco ISIS-SMNRx nei pazienti con atrofia muscolare
spinale. ISIS-SMNRx è stato progettato per trattare tutti i tipi di SMA,
alterando lo splicing del gene SMN2 e portando ad una maggiore
produzione della proteina SMN completamente funzionale.
Attualmente il trattamento della SMA è del tutto sintomatico e si
concentra sul mantenimento della forza muscolare e della funzionalità
polmonare con terapia fisica e ventilazione assistita. Questo approccio
di sostegno ha migliorato la storia naturale della SMA con
un'aspettativa di vita maggiore ma con debolezza e atrofia muscolare
invariate. Un farmaco come ISIS -SMNRx si rivolge in modo specifico alla
causa della malattia e potrebbe, per la prima volta, ripristinare la
funzione respiratoria e migliorare significativamente la funzione
motoria e la qualità della vita dei pazienti", ha detto il dott. Darryl
De Vivo, professore di Neurologia e Pediatria e Co-Direttore del Centro
Motor Neuron presso il Columbia University Medical Center.
tutte le info sul sito: la ricerca contro la SMA
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