giovedì 26 aprile 2012

RG 3039: un passo avanti verso le possibili cure....

Dopo aver ottenuto meno di un anno fa l'autorizzazione a l'uso sull'uomo la Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) ha annunciato i risultati positivi del suo studio di fase 1 per valutare il profilo farmacocinetico (PK) e la sicurezza di RG3039, un piccolo romanzo farmaco candidato molecola per il trattamento potenziale di atrofia muscolare spinale (SMA).
La sperimentazione di fase 1 era uno studio in  cieco, ascendente, con dose singola di RG3039 somministrato a 32 volontari sani. I risultati dello studio dimostrano che RG3039 è stato ben tollerato a tutte le dosi somministrate, senza eventi avversi gravi riportati. 

RG3039 ha come obiettivo il deficit di SMN della SMA e  ha il potenziale di arrestare o rallentare la progressione della malattia e migliorare in modo significativo la vita dei pazienti  I dati mostrano anche l'evidenza di una risposta correlata alla dose farmaco con conseguente 90% di inibizione dell'enzima bersaglio
Questi risultati possono contribuire a stabilire i regimi di dosaggio appropriati di RG3039 per gli studi futuri, compreso gli studi potenziali di efficacia nei pazienti di SMA.

La cometa di Giove e la storia di Sara

  Ho letto questo libro tutto d'un fiato; è una favola che racconta il breve viaggio di una stella, che ha lasciato una scia luninosa. Bambini che lasciano impronte profonde, qualcuno le chiama comete, noi li chiamiamo angeli....


l'ultima di copertina è la sintesi di questo viaggio.... 


Spesso i bambini pongono domande che ci lasciano spiazzati. Supponiamo che ci chiedano: ma cos’ero prima di nascere? E che noi rispondiamo: eri una cometa!
E che poi ci chiedano: cosa saremo dopo? Lasceremo una traccia del nostro passaggio?
Sì, la lasceremo, come le comete. Esistono comete di lungo periodo (che superano anche i duecento anni) e comete di breve periodo. Quelle che hanno la vita più breve (fino a venti anni) sono le Comete di Giove.
Una storia delicata, e magicamente illustrata, per parlare ai bambini di un tema importante, e spiegare loro che tutti lasciamo una traccia del nostro passaggio, come una scia luminosa di stelline e di luce che continua a parlare di noi a chi ci ha amato.
Questa è la storia di Aras, una Cometa di Giove che un giorno...

Il libro è dedicato a Sara Giachello, Sara è nata l’11 Febbraio 2008 e ha mostrato i primi sintomi della malattia nei suoi primi mesi di vita. La famiglia di Sara ha conosciuto il SAPRE a novembre, due mesi dopo la diagnosi ufficiale di SMA1. L’incontro con il SAPRE e con i suoi operatori è stato per i genitori di Sara fondamentale per riuscire a gestire la malattia e per garantire all’intera famiglia, ed in particolare ai suoi tre fratellini, una buona qualità di vita. Sara è volata in cielo il 28 Marzo 2009.

chi fosse interessato può trovarlo qui

grazie a Luisa Staffieri per aver condiviso con me questo piccolo cameo.
la mamma di Nathan